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近視のメリット情報

勢いづいた応用研究このように、ADA欠損症の治療法の開発と成功は、他の遺伝病研究者のみならず、あらゆる領域の医学者や医師に衝撃を与えることになった。 遺伝子治療そのものを専門とする学者・研究者が少ないという事情もあるが、いままで有効な治療法がなかった難病を専門とする医師たちが、それぞれ「自分の専門分野でも遺伝子治療が有効なのではないか」と大きな関心を示したのであった。

アメリカの例でいえば、まず刺激を与えたのは、国民的な遺伝病とまでいわれるほど発生数が多い雲胞性線維症や鎌状赤血球症、さらにサラセミア病、テイ・サックス病、ゴーシェ病といった遺伝病の治療技術の開発研究に関してだった。 たとえば雲胞性線維症とは、呼吸器などの粘膜部分に先天的に濃い粘液がたまる病気で、呼吸障害を起こしやすく、子供のうちに死亡する可能性が非常に高い。
鎌状赤血球症とは、ふつうなら球形の赤血球が鎌の刃のようにくぼんだ形をもち、酸素を運搬する能力がきわめて低いために障害を起こしやすく、やはり生命の危険がある病気である。 いずれの病気も、ある民族系統に高い率で見られるもので、ともに多くの患者がアメリカ国内で発生している。
いまのところ、乳児のときに行われるスクリーニング(検診)などによって発見されても、有効な治療法がないために、つねに医師に診せるといった、発症にたいする用心程度のことしかできない。 各地に患者団体が作られて、病気への対処方法をアドバイスしたり、研究体制の充実などを訴えたりしているのだが、治療に結びつく医療技術の発見は困難と思われていた。
そこへ遺伝子治療のスタートである。 異常な遺伝子の代わりに新しい遺伝子を入れることで、欠けていた機能を補えるという画期的な医療に、研究者たちが関心を示さないはずがない。
それぞれの専門家は、競うように遺伝子治療の研究をはじめた。 とりあえずの問題は、病気の原因となる遺伝子が特定されているかどうかだが、たとえ遺伝子が見つかってクロニラグ(複製)できていても、代替する遺伝子をどうやって体内に導入するか、その方法が次の課題になる。
ADA欠損症の治療では、遺伝子の運び屋(ベクター)としてレトロウイルスが登場しているが、このウイルスは″分裂する細胞″にしか感染することができない。 褒胞性線維症の治療の成否は、気管など呼吸器の部分の壁を作っている細胞に、粘液を処理する機能をもった遺伝子を運び込む技術にかかっている。

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